اختراقات التنكس البقعي

العلاجات الناشئة والأبحاث الجديدة لـ AMD

• أنواع AMD

• مراحل التجربة السريرية

• علاج الرطب AMD

• علاج AMD الجاف

يعد الضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD) السبب الأكثر شيوعًا للعمى في الولايات المتحدة. قد تكون الحالة موجودة في شكلين ، بما في ذلك AMD الرطب و AMD الجاف. لا يوجد علاج حاليًا لـ AMD ، ولا يتوفر علاج للشكل الجاف للمرض (بخلاف التدابير الوقائية).

يعمل العلماء بجد لإيجاد حلول جديدة في شكل اختراقات التنكس البقعي ، والعلاجات الناشئة ، والأبحاث الجديدة التي يمكن أن تساعد الأشخاص الذين يعانون من AMD في الحفاظ على رؤيتهم لأطول فترة ممكنة.

أنواع AMD

AMD الجاف و AMD الرطب لهما خصائص مختلفة.

AMD الجاف

AMD الجاف هو الشكل الأكثر شيوعًا للمرض. إنه ينطوي على وجود رواسب صفراء صغيرة جدًا تسمى drusen والتي يمكن للأطباء اكتشافها عن طريق إجراء فحص للعين.

Drusen موجودة كجزء طبيعي من الشيخوخة ؛ ولكن في AMD ، تبدأ هذه الودائع في النمو (في الحجم و / أو العدد). يمكن أن تؤدي هذه الزيادة في البراريق إلى بدء عملية تدهور البقعة (منطقة بيضاوية صفراء بالقرب من مركز الشبكية).

البقعة هي المسؤولة عن الرؤية الواضحة والمباشرة. شبكية العين هي طبقة من الخلايا الحساسة للضوء التي تحفز النبضات العصبية ، والتي يتم إرسالها إلى العصب البصري ، ثم تنتقل إلى الدماغ ، حيث يتم تكوين الصور.

مع تقدم AMD الجاف ، تبدأ البراريق في النمو و / أو زيادة العدد وقد تتضاءل الرؤية المركزية ببطء بسبب تدهور البقعة.

الرطب AMD

يمكن أن يتطور AMD الجاف إلى الشكل الرطب للمرض. يتضمن AMD الرطب أوعية دموية غير طبيعية تبدأ في النمو تحت الشبكية. غالبًا ما يتطور AMD الرطب بسرعة كبيرة ويمكن أن يتسبب في إصابة الشخص بفقدان البصر بسبب الوذمة أو نزيف هذه الأوعية الدموية غير الناضجة ، مما يؤدي إلى تلف سريع في البقعة.

مراحل التجربة السريرية

لفهم أين يقف علاج أو دواء جديد محتمل ، فيما يتعلق باحتمالية أن يصبح متاحًا للمستهلك ، من المهم أن نفهم قليلاً عن البحث الطبي.

يجب أن يجتاز الدواء أو العلاج الجديد عدة مراحل من التجارب السريرية بنجاح قبل تسويق المنتج أو بيعه للجمهور. هناك عدة مراحل للدراسات الطبية ، 3 منها:

• المرحلة الأولى: علاج تجريبي أو دواء يتم اختباره على عدد محدود من الأشخاص (عادة ما بين 20 إلى 80 مشاركًا في الدراسة). تهدف هذه المرحلة الأولية إلى اختبار سلامة الأدوية وتحديد الآثار الجانبية المحتملة.

• المرحلة الثانية: بمجرد اعتبار الدواء أو العلاج آمنًا ، يدخل المرحلة الثانية من الاختبار بهدف الاستمرار في مراقبة مستوى سلامته. تتضمن هذه المرحلة مجموعة أكبر (عادة ما بين 100 إلى 300 مشارك في الدراسة).

• المرحلة الثالثة: بعد اكتشاف أن الدواء أو العلاج آمن وفعال نسبيًا ، يتم اختباره مرة أخرى (في تجربة المرحلة الثالثة) حيث يقوم العلماء بتقييم الفعالية والأمان ، مقارنةً بالعلاج القياسي. تتضمن هذه المرحلة مجموعة أكبر بكثير (حوالي 1000 إلى 3000) من المشاركين في الدراسة. بمجرد اجتياز الدواء أو العلاج لهذه المرحلة ، فإنه يصبح مؤهلاً للتقييم للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

• المرحلة الرابعة: بمجرد حصول العلاج أو الدواء الجديد على موافقة إدارة الغذاء والدواء ، يتم اختباره مرة أخرى في المرحلة الرابعة من التجربة لتقييم سلامته وفعاليته على المدى الطويل لدى أولئك الذين يتناولون الدواء الجديد أو يخضعون للعلاج الجديد.

العلاج الناشئ لـ AMD الرطب

إذا كنت تعاني من التنكس البقعي المرتبط بالعمر ، فقد تكون متحمسًا لمعرفة أن هناك بعض الأدوية والعلاجات الجديدة الواعدة في الأفق.

وفقًا للأكاديمية الأمريكية لطب العيون ، قبل 20 عامًا فقط ، إذا كان الشخص قد طور AMD الرطب ، فإن فقدان البصر كان وشيكًا .4 ولكن في عام 2005 ، كان هناك علاج جديد رائد يسمى anti-VEGF (بما في ذلك الأدوية مثل Lucentis و Eylea و Avastin) ، اصبح متوفرا.

تعمل هذه الأدوية المضادة لعامل نمو بطانة الأوعية الدموية على وقف نمو الأوعية الدموية ، وبالتالي التحكم في التسرب وإبطاء تلف البقعة. وفقًا للخبراء ، فإن العلاج فعال للغاية في الحفاظ على الرؤية المركزية للأشخاص الذين يعانون من AMD الرطب

ما هي الأدوية المضادة لـ VEGF؟

إن الاختصار VEGF الذي يرمز إلى عامل النمو البطاني الوعائي هو بروتين مهم في نمو وتطور أوعية دموية جديدة. عند حقنها في العين ، تساعد الأدوية المضادة لعامل نمو بطانة الأوعية الدموية في وقف نمو هذه الأوعية الدموية الجديدة غير الطبيعية.

ربما يكون العيب الأساسي في العلاج الحالي لـ AMD الرطب هو حقيقة أنه يجب إعطاء الحقن (مباشرة في الجزء الخلفي من العين) من الأدوية المضادة لـ VEGF كل أربعة إلى ستة أسابيع.

اليوم ، هناك أمل في أنواع جديدة من العلاجات المضادة لعامل نمو بطانة الأوعية الدموية التي لن تحتاج إلى إعطائها في كثير من الأحيان مثل النظام الحالي ، من أربعة إلى ستة أسابيع. يقول بعض الخبراء إن بعض العلاجات التي يتم تطويرها اليوم قد تعالج المرض

العلاج الجيني لشبكية العين

أحد العلاجات الجديدة الواعدة لـ AMD الرطب يتضمن العلاج الجيني للشبكية كبديل لحقن العين الشهرية. الهدف من العلاج الجيني هو استخدام الجسم لصنع مضاد لـ VEGF الخاص به عن طريق إدخال فيروس غير ضار (يسمى الفيروس المرتبط بالغدة / AAV) يحمل الجين المضاد لـ VEGF إلى الحمض النووي للأشخاص.

وبشكل أكثر تحديدًا ، يتطلب العلاج الجيني RGX-314 حقنة واحدة فقط ، ولكن يجب إجراؤها عن طريق إجراء جراحي. يستعد هذا العلاج حاليًا للدخول في المرحلة الثانية من التجارب البحثية السريرية.

دراسات على RGX-314

الآن بعد أن تمت الموافقة على العلاج الجيني لشبكية العين من قبل إدارة الغذاء والدواء لأمراض العين الأخرى في شبكية العين (بخلاف AMD) ، يبدو هذا النوع من العلاج واعدًا جدًا للأشخاص الذين يعانون من AMD. يمكن أن يعمل RGX-314 على منع VEGF لسنوات بعد إعطائه ؛ هذا ، بدوره ، من شأنه أن يساعد في منع تطور أعراض AMD الرطب ، أي الأوعية الدموية غير الناضجة التي تتسرب الدم إلى شبكية العين.

في المرحلة الأولى / الثانية من التجارب السريرية التي شملت 42 شخصًا ، لم يحتاج 9 من أصل 12 مشاركًا في الدراسة إلى أي حقن أخرى مضادة لـ VEGF لمدة ستة أشهر بعد حقنة واحدة من RGX-314. بالإضافة إلى ذلك ، لم يلاحظ أي آثار جانبية أثناء الدراسة

ADVM-022

يمكن إجراء نوع آخر من العلاج الجيني يحتمل أن يكون فعالاً في العيادات الخارجية (مثل عيادة الأطباء). يُطلق على هذا العلاج اسم ADVM-022 وهو ينتقل أيضًا إلى المرحلة الثانية من التجارب السريرية. تشير التقديرات إلى أن كلا العلاجين (ADVM-022 و RGX-314) يمكن أن يكونا متاحين للأشخاص الذين يعانون من AMD الرطب في أقل من ثلاث سنوات (حوالي 2023).

نظام تسليم الميناء

نظام تسليم المنفذ (PDS) ، هو جهاز صغير جدًا (أصغر من حبة الأرز) يمكنه تخزين الأدوية المضادة لـ VEGF. يتم زرع نظام التوزيع العام في العين أثناء إجراء جراحي ؛ يعمل على توفير إطلاق مستمر للأدوية المضادة لـ VEFG في العين.

يمكن أن يسمح نظام توصيل المنفذ للأشخاص الذين يعانون من AMD الرطب بتجنب حقن العين تمامًا. يتيح الإجراء للأشخاص الذين يعانون من AMD الرطب أن يستمروا لمدة تصل إلى عامين دون الحاجة إلى علاج.

يمكن إعادة تعبئة الدواء عن طريق زيارة مكتب الأطباء. لكن إجراء إعادة ملء الدواء أكثر تعقيدًا قليلاً من الحقن المضادة لعامل نمو بطانة الأوعية الدموية التي تُعد حاليًا العلاج القياسي لـ AMD الرطب.

يخضع هذا العلاج المبتكر الآن للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية ويمكن أن يكون متاحًا لاستخدام المستهلك في غضون السنوات الثلاث المقبلة (حوالي عام 2023).

دراسة نظام تسليم الموانئ Lucentis (Ranibizumab)

قامت تجربة سريرية عشوائية خاضعة للرقابة في المرحلة الثانية لعام 2019 (تعتبر العلامة الذهبية للدراسات الطبية) ، والتي نشرتها الأكاديمية الأمريكية لطب العيون ، بتقييم سلامة وفعالية نظام تسليم المنافذ باستخدام عقار لوسينتيس (رانيبيزوماب) المضاد لعامل النمو البطاني الوريدي لعلاج AMD الرطب. 8

وجدت الدراسة أن نظام التوزيع العام كان جيد التحمل وأنه في الأشخاص الذين يعانون من الضمور البقعي المرتبط بالعمر ، نتج عن نظام التوزيع العام استجابة مماثلة للحقن الشهرية داخل الجسم الزجاجي (داخل الجزء الخلفي من العين) للعلاجات المضادة للـ VEGF (رانيبيزوماب).

كتب مؤلفو الدراسة: "تم العثور على نظام التوزيع العام (PDS) جيد التحمل مع إمكانية تقليل عبء العلاج [عبء العمل على الرعاية الصحية الناجم عن حالة مزمنة] في nAMD [AMD المرتبطة بالعمر] مع الحفاظ على الرؤية. تقدمت دراسة علاج PDS (اعتبارًا من 2020) إلى تجربة المرحلة الثالثة.

قطرات للعين

قطرات العين المضادة لـ VEGF لـ AMD الرطب هي طريقة علاج جديدة أخرى لـ AMD وهي في المراحل الأولى من التجربة السريرية ولكن لم يتم استخدامها بعد على البشر. تم اختبار العلاج على الحيوانات.

بمجرد اعتبار القطرات العلاجية آمنة بما يكفي للاستخدام البشري ، ستبدأ التجارب السريرية. قد يستغرق الأمر أكثر من 10 سنوات (حوالي عام 2030) لقطرات العين المضادة لـ VEGF حتى تصبح AMD الرطبة متاحة للاستخدام الاستهلاكي.

أقراص عن طريق الفم

قد تكون حبوب منع الحمل VEGF ، التي يتم تناولها عن طريق الفم (عن طريق الفم) متاحة للجمهور في السنوات الخمس المقبلة (حوالي عام 2025). سيمكن شكل حبوب الدواء الأشخاص الذين يعانون من AMD الرطب من القضاء على أو تقليل تكرار الحقن المضادة لـ VEGF.

الآن في المرحلة الثانية من التجارب البحثية السريرية ، يحاول مطورو الأدوية الفموية لـ AMD الرطب العمل على الأخطاء. الدواء له العديد من الآثار الجانبية في الوقت الحالي ، مثل الغثيان وتشنجات الساق وتغيرات الكبد.

بمجرد اعتبار الدواء آمنًا ، والتخلص من الآثار الجانبية الخطيرة ، يمكن اعتباره لاستهلاك المستهلك.

حقن مضاد لـ VEGF تدوم طويلاً

العديد من الأدوية الجديدة المضادة لـ VEGF تهدف إلى تقليل وتيرة الحقن التي يتم تطويرها من قبل صناعة الأدوية. وتشمل هذه العقاقير مثل Abicipar ، و Sunitinab ، والتي تقدر بنحو ثلاث إلى خمس سنوات (في العام 2023 إلى 2025) قبل الموافقة على استخدام المستهلك.

عقار جديد آخر ، Beovu تمت الموافقة عليه بالفعل للاستخدام في الولايات المتحدة يمكن أن تستمر حقن Beovu لمدة ثلاثة أشهر ويقال إن الدواء المبتكر أكثر فعالية في تجفيف السوائل التي تراكمت في الشبكية بسبب AMD الرطب.

العلاجات الدوائية المركبة

تشتمل الأدوية المركبة الجديدة لـ AMD على مجموعة من الأدوية الموجودة بالفعل في السوق لعلاج AMD. الهدف هو نهج علاجي متعدد الأوجه يهدف إلى زيادة فائدة الأدوية وجعل الحقن تدوم لفترة أطول.

أحد هذه التركيبات هو قطرة عين لعلاج الجلوكوما تسمى Cosopt (dorzolamide-timolol) ، ويتم اختبارها بالاقتران مع الحقن المضادة لـ VEGF. تشير الدراسات إلى أن هذين العقارين ، عند إعطائهما معًا ، قد يساعدان في خفض سائل الشبكية بشكل أفضل من مجرد حقن مضادات VEGF وحدها.

علاج إشعاعي

يُعتقد أن العلاج الإشعاعي ، على غرار نوع العلاج الشائع استخدامه لعلاج السرطان ، يساعد في إبطاء نمو الأوعية الدموية غير الطبيعية التي تسببها AMD الرطب. يقال إن العلاج الإشعاعي يعمل بنفس الطريقة التي يعمل بها في علاج السرطان. يتم تحقيق ذلك عن طريق تدمير الخلايا سريعة النمو.

ولكن لا يزال من الضروري تقييم السلامة على المدى الطويل قبل اعتبار العلاج الإشعاعي خيارًا سائدًا لعلاج AMD. هناك نوعان من العلاج الإشعاعي متاحان في المملكة المتحدة وسويسرا وسيتم اختبارهما قريبًا في الولايات المتحدة. من المتوقع أن تبدأ التجارب السريرية في غضون عام (حوالي عام 2021)

العلاج الناشئ لـ AMD الجاف

تتضمن غالبية حالات AMD نوعًا بطيء التطور من AMD ، يسمى AMD الجاف. حاليًا ، اعتبارًا من عام 2020 ، لا توجد خيارات علاج متاحة لـ AMD الجاف ، ولكن هناك بعض العلاجات الجديدة الواعدة في طور الإعداد.

علاجات الخلايا الجذعية

يكتسب العلاج بالخلايا الجذعية زخمًا لجميع أنواع العلاج اليوم ، بما في ذلك العديد من أشكال السرطان ، وكذلك لعلاج AMD الجاف. الهدف من العلاج بالخلايا الجذعية لـ AMD هو أن الخلايا الجذعية الجديدة ستكون قادرة على استبدال خلايا الشبكية التي تضررت أو دمرت بسبب أعراض AMD.

غالبًا ما يتم إدخال الخلايا الجذعية في الدورة الدموية للجسم ، عن طريق التسريب الوريدي. لكن الباحثين يعملون على كيفية زرع الخلايا الجذعية مباشرة في العين. تتضمن إحدى الإستراتيجيات وضع الخلايا الجذعية في معلق سائل يمكن حقنها تحت الشبكية.

على الرغم من أن علاج الخلايا الجذعية لـ AMD لم تتم دراسته إلا في تجارب سريرية صغيرة ، إلا أن الخبراء يقولون إن نظام العلاج هذا يبشر بالخير. والعيب هو أنه قد يستغرق العلاج بالخلايا الجذعية من 10 إلى 15 عامًا أخرى (حوالي عام 2030 أو 2035) لتثبت فعاليتها وأمانها للمستهلكين.

دراسة العلاج بالخلايا الجذعية لـ AMD

وجدت دراسة صغيرة ، شملت أشخاصًا يعانون من AMD الرطب ، ونشرتها مجلة New England Journal of Medicine ، أن استخدام الخلايا الجذعية الخاصة بالأشخاص لاستبدال خلايا الشبكية التالفة ، أدى إلى الحفاظ على حدة البصر لمدة عام واحد بعد العملية.

كتب مؤلفو الدراسة ، يبدو أن هذا يشير إلى أن الجراحة ساعدت في وقف تطور المرض .9 على الرغم من أن هذه الدراسة لا تشير إلى أن العلاج بالخلايا الجذعية فعال في علاج AMD الجاف ، فإن العديد من العلماء واثقون من أن الدراسات القادمة حول العلاج بالخلايا الجذعية للجفاف. سوف تكون AMD واعدة.

الحقن لـ AMD الجاف

Apl-2 هو دواء يمكن حقنه داخل الجسم الزجاجي (مباشرة في مؤخرة العين) للمساعدة في إبطاء تقدم AMD الجاف ، وحماية خلايا الشبكية من التلف. هذا العلاج في المرحلة التجريبية الثالثة ومن المتوقع أن يكون متاحًا في غضون ثلاث إلى خمس سنوات تقريبًا (حوالي عام 2023 إلى 2025).

علاجات AMD الجافة الجديدة المحتملة الأخرى

هناك العديد من طرق العلاج الجديدة الأخرى التي يحتمل أن تكون فعالة في الأفق لـ AMD الجاف ، وتشمل هذه:

• أوراسيا: مضاد حيوي يؤخذ عن طريق الفم بخصائص مضادة للالتهابات ، وقد يكون متاحًا للأشخاص في المرحلة المتأخرة من AMD الجاف. Oracea حاليًا في تجارب المرحلة الثالثة وقد يكون متاحًا في وقت مبكر من عام 2021

• الميتفورمين: دواء يُعطى عادة للأشخاص المصابين بداء السكري ، وقد وجد أنه يقلل من خطر الإصابة بـ AMD. قد يكون هذا بسبب خصائص الميتفورمين المضادة للالتهابات. الميتفورمين في المرحلة الثانية من التجربة اعتبارًا من عام 2020

كلمة من Verywell

طبيب العيون (أو أي مقدم رعاية صحية آخر) هو الخبير عندما يتعلق الأمر بنوع علاج AMD الجديد الذي قد يكون مناسبًا لك. هناك العديد من العوامل التي يجب مراعاتها ، مثل نوع AMD والأعراض التي تعاني منها ومستوى تطور المرض وغير ذلك.

بالإضافة إلى ذلك ، لا يوجد علاج واحد ليس له عيوب. قد يكون لبعض العلاجات الناشئة آثار جانبية قليلة جدًا ، لكن معايير اختيار المريض (المعايير المستخدمة للتأهل كمشارك في الدراسة) قد تكون صارمة للغاية (مثل عدسات التلسكوب التي يتم زرعها جراحيًا). العلاجات / الأدوية الأخرى يمكن أن يكون لها آثار جانبية.

في النهاية ، من المهم أن تظل منفتحًا على الاحتمالات الجديدة أثناء العمل مع فريق الرعاية الصحية الخاص بك لاكتشاف أفضل علاج AMD جديد لك.