Durchbrüche der Makuladegeneration

Die altersbedingte Makuladegeneration (AMD) ist die häufigste Erblindungsursache in den USA. Der Zustand kann in zwei Formen vorliegen, einschließlich feuchter AMD und trockener AMD. Derzeit gibt es keine Heilung für AMD und keine Behandlung für die trockene Form der Krankheit (außer vorbeugenden Maßnahmen).

Wissenschaftler arbeiten hart daran, neue Lösungen in Form von Durchbrüchen bei Makuladegeneration, neuen Behandlungsmethoden und neuer Forschung zu finden, die Menschen mit AMD helfen können, ihre Sehkraft so lange wie möglich zu behalten.

Arten von AMD

Trockene AMD und feuchte AMD haben unterschiedliche Eigenschaften.

Trockene AMD

Die trockene AMD ist die häufigste Form der Krankheit; es beinhaltet das Vorhandensein von sehr kleinen gelben Ablagerungen, die Drusen genannt werden, die Ärzte durch eine Augenuntersuchung erkennen können.

Drusen sind als normaler Bestandteil des Alterns vorhanden; aber bei AMD beginnen diese Ablagerungen zu wachsen (in Größe und/oder Anzahl). Diese Zunahme an Drusen kann den Prozess der Verschlechterung der Makula (ein ovaler gelblicher Bereich nahe der Mitte der Netzhaut) auslösen.

Die Makula ist für klares, klares Sehen verantwortlich.1 Die Netzhaut ist eine Schicht lichtempfindlicher Zellen, die Nervenimpulse auslösen, die an den Sehnerv gesendet werden und dann zum Gehirn wandern, wo Bilder entstehen.

Mit fortschreitender trockener AMD beginnen Drusen zu wachsen und/oder ihre Zahl zu erhöhen, und das zentrale Sehvermögen kann aufgrund der Verschlechterung der Makula langsam nachlassen.

Nasse AMD

Die trockene AMD kann zur feuchten Form der Krankheit fortschreiten. Bei der feuchten AMD entstehen abnorme Blutgefäße, die sich unter der Netzhaut zu entwickeln beginnen. Die feuchte AMD schreitet oft sehr schnell fort und kann dazu führen, dass eine Person aufgrund von Ödemen oder Blutungen dieser unreifen Blutgefäße einen Sehverlust erleidet, was zu einer schnellen Schädigung der

Klinische Studienphasen

Um zu verstehen, wo eine potenzielle neue Behandlung oder ein potenzielles neues Medikament in Bezug auf die Wahrscheinlichkeit steht, dass sie dem Verbraucher zur Verfügung steht, ist es wichtig, ein wenig über medizinische Forschung zu wissen.

Ein neues Medikament oder eine neue Behandlung muss mehrere Phasen klinischer Studien erfolgreich durchlaufen, bevor das Produkt vermarktet oder an die Öffentlichkeit verkauft werden kann. Es gibt mehrere Phasen des Medizinstudiums,3 dazu gehören:

• Phase I: Eine experimentelle Behandlung oder ein Medikament wird an einer begrenzten Anzahl von Personen (in der Regel zwischen 20 bis 80 Studienteilnehmern) getestet. In dieser ersten Phase sollen die Arzneimittelsicherheit getestet und mögliche Nebenwirkungen identifiziert werden.

• Phase II: Sobald ein Medikament oder eine Behandlung als potenziell sicher eingestuft wird, tritt es in die Phase-II-Tests ein, die darauf abzielen, sein Sicherheitsniveau weiterhin zu beobachten. Diese Phase umfasst eine größere Gruppe (in der Regel zwischen 100 bis 300 Studienteilnehmer).

• Phase III: Nachdem festgestellt wurde, dass ein Medikament oder eine Behandlung relativ sicher und wirksam ist, wird es erneut getestet (in einer Phase-III-Studie), in der Wissenschaftler die Wirksamkeit und Sicherheit im Vergleich zur Standardbehandlung bewerten. Diese Phase umfasst eine viel größere Gruppe (ca. 1.000 bis 3.000) von Studienteilnehmern. Sobald ein Medikament oder eine Behandlung diese Phase durchlaufen hat, qualifiziert es sich für die Zulassung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA).

• Phase IV: Sobald die neue Behandlung oder das neue Medikament die FDA-Zulassung erhält, wird es erneut in einer Phase-IV-Studie getestet, die darauf abzielt, seine langfristige Sicherheit und Wirksamkeit bei denen zu bewerten, die das neue Medikament einnehmen oder die neue Behandlung erhalten.

Neue Behandlung für feuchte AMD

Wenn Sie an altersbedingter Makuladegeneration leiden, werden Sie vielleicht gespannt sein, dass es einige vielversprechende neue Medikamente und Therapien gibt.

Nach Angaben der American Academy of Ophthalmology stand vor gerade einmal 20 Jahren ein Sehverlust unmittelbar bevor, wenn eine Person eine feuchte AMD entwickelte.4 Aber im Jahr 2005 wurde eine bahnbrechende neue Behandlung namens Anti-VEGF (einschließlich Medikamente wie Lucentis, Eylea und Avastin) eingeführt. , verfügbar geworden.

Diese Anti-VEGF-Medikamente wirken, um das Wachstum der Blutgefäße zu stoppen, anschließend das Auslaufen zu kontrollieren und die Schädigung der Makula zu verlangsamen. Laut Experten ist die Behandlung bei Menschen mit feuchter AMD hochwirksam, um das zentrale Sehvermögen zu erhalten.5

Was sind Anti-VEGF-Medikamente?

Das Akronym VEGF, das für vaskulärer endothelialer Wachstumsfaktor steht, ist ein Protein, das für das Wachstum und die Entwicklung neuer Blutgefäße wichtig ist. Bei Injektion in das Auge helfen Anti-VEGF-Medikamente, das Wachstum dieser neuen, abnormalen Blutgefäße zu stoppen.6

Der vielleicht größte Nachteil der derzeitigen Behandlung der feuchten AMD ist die Tatsache, dass die Injektionen (direkt in den Augenhintergrund) von Anti-VEGF-Medikamenten alle vier bis sechs Wochen verabreicht werden müssen.

Heute gibt es Hoffnung auf neue Arten von Anti-VEGF-Behandlungen, die nicht so oft verabreicht werden müssen wie die aktuelle, vier- bis sechswöchige Behandlung. Einige Experten sagen, dass einige Behandlungen, die heute entwickelt werden, die Krankheit möglicherweise sogar heilen können.4

Gentherapie der Netzhaut

Eine vielversprechende neue Behandlung bei feuchter AMD ist die retinale Gentherapie als Alternative zu monatlichen Augeninjektionen. Das Ziel der Gentherapie besteht darin, den Körper dazu einzusetzen, sein eigenes Anti-VEGF herzustellen, indem ein harmloses Virus (genannt adeno-assoziiertes Virus/AAV), das das Anti-VEGF-Gen trägt, in die DNA einer Person eingeführt wird.

Genauer gesagt erfordert die Gentherapie mit RGX-314 nur eine Injektion, sie muss jedoch durch einen chirurgischen Eingriff durchgeführt werden. Diese Behandlung bereitet sich derzeit auf den Eintritt in die Phase II der klinischen Forschungsstudien vor.

Studien zu RGX-314

Nachdem die retinale Gentherapie von der FDA für andere retinale Augenerkrankungen (außer AMD) zugelassen wurde, sieht diese Art der Behandlung für Menschen mit AMD sehr vielversprechend aus. RGX-314 könnte potenziell dazu beitragen, VEGF über Jahre hinweg zu blockieren, nachdem es verabreicht wurde; Dies wiederum würde dazu beitragen, die Entwicklung der Symptome der feuchten AMD zu hemmen, nämlich die unreifen Blutgefäße, die Blut in die

In einer klinischen Phase-I/II-Studie mit 42 Teilnehmern benötigten 9 von 12 Studienteilnehmern nach einer RGX-314-Injektion sechs Monate lang keine weiteren Anti-VEGF-Injektionen. Darüber hinaus wurden während der Studie keine Nebenwirkungen beobachtet.7

ADVM-022

Eine andere potenziell wirksame Art der Gentherapie kann ambulant (z. B. in der Arztpraxis) verabreicht werden. Diese Therapie heißt ADVM-022 und befindet sich ebenfalls in Phase II der klinischen Studien. Es wird geschätzt, dass diese beiden Therapien (ADVM-022 sowie RGX-314) in nur drei Jahren (ca. 2023) für Menschen mit feuchter AMD verfügbar sein könnten.4

Das Port Delivery System

Das Port Delivery System (PDS) ist ein sehr kleiner (kleiner als ein Reiskorn) Apparat, der Anti-VEGF-Medikamente speichern kann. Das PDS wird während eines chirurgischen Eingriffs in das Auge implantiert; es bewirkt eine kontinuierliche Freisetzung von Anti-VEFG-Medikamenten in das Auge.

Das Port Delivery System könnte es Menschen mit feuchter AMD ermöglichen, Augeninjektionen vollständig zu vermeiden. Das Verfahren ermöglicht es Menschen mit feuchter AMD, bis zu zwei Jahre ohne Behandlung auszukommen.

Das Nachfüllen der Medikamente kann über einen Arztbesuch erfolgen. Das Verfahren zum Nachfüllen des Medikaments ist jedoch etwas komplexer als die Anti-VEGF-Injektionen, die derzeit die Standardbehandlung bei feuchter AMD sind.

Diese innovative Behandlung befindet sich derzeit in klinischen Studien der Phase 3 und könnte möglicherweise innerhalb der nächsten drei Jahre (um das Jahr 2023) für Verbraucher verfügbar sein.4

Studie zum Port-Delivery-System von Lucentis (Ranibizumab)

Eine von der American Academy of Ophthalmology veröffentlichte randomisierte kontrollierte klinische Phase-II-Studie aus dem Jahr 2019 (als goldenes Label für medizinische Studien angesehen) bewertete die Sicherheit und Wirksamkeit des Port Delivery Systems mit dem Anti-VEGF-Medikament Lucentis (Ranibizumab) zur Behandlung der feuchten AMD. 8

Die Studie ergab, dass die PDS gut vertragen wurde und dass die PDS bei Menschen mit altersbedingter AMD zu einem Ansprechen führte, das mit monatlichen intravitrealen (in den Augenhintergrund) Injektionen von Anti-VEGF-Behandlungen (Ranibizumab) vergleichbar war.

„Es wurde festgestellt, dass das PDS gut vertragen wird und das Potenzial hat, die Behandlungsbelastung [die Arbeitsbelastung des Gesundheitswesens aufgrund einer chronischen Erkrankung] bei nAMD [altersbedingter AMD] zu reduzieren und gleichzeitig das Sehvermögen zu erhalten, schrieben die Autoren der Studie.8 Beachten Sie, dass Ranibizumab Die PDS-Behandlungsstudie ist (Stand 2020) zu einer Stufe-III-Studie fortgeschritten.

Augentropfen

Anti-VEGF-Augentropfen für feuchte AMD sind eine weitere neue Behandlungsmethode für AMD, die sich im Anfangsstadium der klinischen Studie befindet, aber noch nicht am Menschen angewendet wurde. Die Behandlung wurde an Tieren getestet.

Sobald die arzneimittelhaltigen Augentropfen als sicher genug für den menschlichen Gebrauch angesehen werden, werden klinische Studien beginnen. Es kann mehr als 10 Jahre (um das Jahr 2030) dauern, bis Anti-VEGF-Augentropfen für feuchte AMD für den Verbraucher verfügbar sind.4

Tabletten zum Einnehmen

Eine oral einzunehmende Anti-VEGF-Pille könnte in den nächsten fünf Jahren (ca. 2025) der Öffentlichkeit zur Verfügung stehen. Die Pillenform des Medikaments wird es Menschen mit feuchter AMD ermöglichen, die Häufigkeit von Anti-VEGF-Injektionen zu eliminieren oder zu reduzieren.

Jetzt, in der Phase-II-Phase der klinischen Forschungsstudien, versuchen Entwickler oraler Medikamente gegen feuchte AMD, die Fehler auszumerzen. Das Medikament hat derzeit viele Nebenwirkungen wie Übelkeit, Wadenkrämpfe und Leberveränderungen.

Sobald das Medikament als sicher angesehen werden kann und gefährliche Nebenwirkungen beseitigt werden können, kann es für den Konsum durch den Verbraucher in Betracht gezogen werden.

Länger anhaltende Anti-VEGF-Injektionen

Die Pharmaindustrie entwickelt mehrere neue Anti-VEGF-Medikamente, die die Häufigkeit von Injektionen reduzieren sollen. Dazu gehören Medikamente wie Abicipar und Sunitinab, deren schätzungsweise drei bis fünf Jahre (im Jahr 2023 bis 2025) vor der Zulassung für den Konsum durch den Verbraucher veranschlagt werden.

Ein weiteres neues Medikament, Beovu, wurde bereits für die Verwendung in den USA zugelassen. Beovu-Injektionen können bis zu drei Monate dauern und das innovative Medikament soll beim Trocknen von Flüssigkeit, die sich aufgrund von feuchter AMD in der Netzhaut angesammelt hat, wirksamer sein.4

Kombinationstherapien

Neue Kombinationsmedikamente für AMD umfassen eine Kombination von bereits auf dem Markt befindlichen Medikamenten zur Behandlung der AMD. Ziel ist ein facettenreicher Behandlungsansatz, der darauf abzielt, den Nutzen der Medikamente zu erhöhen und die Injektionsdauer zu verlängern.

Eine solche Kombination ist ein Augentropfen zur Behandlung von Glaukom, genannt Cosopt (Dorzolamid-Timolol), der in Kombination mit Anti-VEGF-Injektionen getestet wird. Studien weisen darauf hin, dass diese beiden Medikamente, wenn sie zusammen gegeben werden, dazu beitragen können, die Netzhautflüssigkeit besser zu senken, als es nur Anti-VEGF-Injektionen allein bewirken können

Strahlentherapie

Es wird angenommen, dass eine Strahlentherapie, ähnlich der Art der Behandlung, die üblicherweise zur Behandlung von Krebs verwendet wird, dazu beiträgt, das Wachstum abnormaler Blutgefäße, die durch feuchte AMD verursacht werden, zu verlangsamen. Die Strahlentherapie soll genauso wirken wie bei der Krebsbehandlung. Dies wird erreicht, indem schnell wachsende Zellen zerstört werden.

Die Langzeitsicherheit muss jedoch noch bewertet werden, bevor die Strahlentherapie als Mainstream-Option für die AMD-Behandlung in Betracht gezogen werden kann. Im Vereinigten Königreich und in der Schweiz stehen zwei Arten der Strahlentherapie zur Verfügung, die in Kürze in den USA getestet werden. Klinische Studien werden voraussichtlich innerhalb eines Jahres (ca. 2021) beginnen.4

Neue Behandlung für trockene AMD

Bei den meisten Fällen handelt es sich um die sich langsam entwickelnde Form der AMD, die als trockene AMD bezeichnet wird. Derzeit, Stand 2020, gibt es keine Behandlungsmöglichkeiten für trockene AMD, aber einige vielversprechende neue Therapien sind in der Pipeline.

Stammzelltherapien

Die Stammzelltherapie gewinnt heute für alle Behandlungsarten, einschließlich vieler Krebsarten, sowie bei trockener AMD an Bedeutung. Ziel der Stammzelltherapie bei AMD ist es, dass die neuen Stammzellen Netzhautzellen ersetzen können, die durch AMD-Symptome geschädigt oder zerstört wurden.

Stammzellen werden oft über eine IV-Infusion in den Blutkreislauf des Körpers eingeführt. Forscher arbeiten jedoch daran, die Stammzellen direkt in die Augen zu transplantieren. Eine Strategie besteht darin, die Stammzellen in eine flüssige Suspension zu geben, die unter die Netzhaut injiziert werden kann.

Obwohl die Stammzelltherapie bei AMD nur in kleinen klinischen Studien untersucht wurde, halten die Experten dieses Behandlungsschema für vielversprechend.4 Der Nachteil ist, dass die Stammzelltherapie weitere 10 bis 15 Jahre (etwa im Jahr 2030 oder 2035) dauern kann für den Verbraucher als wirksam und sicher erwiesen.

Studie zur Stammzelltherapie bei AMD

Eine kleine Studie mit Menschen mit feuchter AMD, die vom New England Journal of Medicine veröffentlicht wurde, ergab, dass die Verwendung eigener Stammzellen zum Ersatz beschädigter Netzhautzellen dazu führte, dass die Sehschärfe für ein Jahr nach dem Eingriff erhalten blieb.

Die Autoren der Studie schrieben: Dies scheint darauf hinzudeuten, dass die Operation dazu beigetragen hat, das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen.9 Obwohl diese Studie nicht darauf hindeutet, dass die Stammzelltherapie bei trockener AMD wirksam ist, sind viele Wissenschaftler zuversichtlich, dass bevorstehende Studien zur Stammzelltherapie bei trockener AMD AMD wird vielversprechend sein.

Injektionen bei trockener AMD

Apl-2 ist ein Medikament, das intravitreal (direkt in den Augenhintergrund) injiziert werden kann, um das Fortschreiten der trockenen AMD zu verlangsamen und die Netzhautzellen vor Zerstörung zu schützen. Diese Behandlung befindet sich im Stadium der Phase-III-Studie und wird voraussichtlich in etwa drei bis fünf Jahren (etwa im Jahr 2023 bis 2025) verfügbar sein.4

Andere potenzielle neue trockene AMD-Behandlungen

Es gibt mehrere andere potenziell wirksame neue Behandlungsmodalitäten für die trockene AMD, darunter:

• Oracea: Ein orales Antibiotikum mit entzündungshemmenden Eigenschaften, das möglicherweise für Menschen im Spätstadium der trockenen AMD verfügbar ist. Oracea befindet sich derzeit in Phase-III-Studien und ist möglicherweise bereits 2021 verfügbar.4

• Metformin: Ein Medikament, das häufig Diabetikern verabreicht wird und das das Risiko der Entwicklung von AMD senkt. Dies kann auf die entzündungshemmenden Eigenschaften von Metforminen zurückzuführen sein. Metformin befindet sich ab 2020 in einer Phase-II-Studie.4

Ein Wort von Verywell

Ihr Augenarzt (oder ein anderer Gesundheitsdienstleister) ist der Experte, wenn es darum geht, welche Art von neuer AMD-Behandlung für Sie geeignet ist. Es sind viele Faktoren zu berücksichtigen, wie die Art der AMD, Ihre Symptome sowie das Fortschreiten der Krankheit und mehr.

Darüber hinaus gibt es keine einzige Behandlung, die keine Nachteile hat. Einige neue Behandlungen haben möglicherweise nur sehr wenige Nebenwirkungen, aber die Auswahlkriterien für den Patienten (die Kriterien, die zur Qualifizierung als Studienteilnehmer verwendet werden) können sehr streng sein (z. B. für chirurgisch implantierbare Teleskoplinsen). Andere Behandlungen/Medikamente können Nebenwirkungen haben.

Letztendlich ist es wichtig, offen für neue Möglichkeiten zu bleiben, während Sie mit Ihrem Gesundheitsteam zusammenarbeiten, um die beste neue AMD-Behandlung für Sie zu finden.