Comprendre les modèles en intention de traiter dans la recherche médicale

Lorsquelle est utilisée dans des études de recherche médicale, lexpression intention de traiter fait référence à un type de conception détude. Dans ce type détude, les scientifiques analysent les résultats de leur étude en fonction de ce quon a dit aux patients de faire. En dautres termes, les médecins examinent les résultats des patients en fonction de la façon dont ils étaient censés être traités, plutôt que de ce qui sest réellement passé. Par exemple, si une personne dans une étude est randomisée pour un traitement médical mais finit par subir une intervention chirurgicale ou aucun traitement du tout, ses résultats sont toujours considérés comme faisant partie du groupe de traitement médical. Dans un monde idéal, bien sûr, lintention de traiter et le traitement réel seraient les mêmes. Dans le monde réel, cela varie beaucoup, selon la nature de ce qui est étudié.

Pourquoi ces modèles sont utilisés

Les modèles dintention de traiter sont utilisés pour un certain nombre de raisons. Le plus important est que, dun point de vue pratique, ils ont tout simplement du sens. Les scientifiques veulent savoir comment les médicaments ou les traitements fonctionneront dans le monde réel. Dans le monde réel, tout le monde ne prend pas les médicaments prescrits. Tout le monde ne subit pas la chirurgie qui lui est recommandée. En utilisant un modèle dintention de traiter, les scientifiques peuvent analyser le fonctionnement dun traitement dans un contexte légèrement plus réaliste. Lintention de traiter reconnaît explicitement le fait que la façon dont les médicaments fonctionnent en laboratoire peut avoir très peu à voir avec la façon dont ils fonctionnent sur le terrain. En fait, lune des raisons pour lesquelles les médicaments prometteurs sont souvent si décevants lorsquils sont commercialisés est que les gens ne les prennent pas comme ils le font dans les études. (Il y a aussi souvent dautres différences entre les patients du monde réel et les patients de recherche.)

Désavantages

Tout le monde naime pas lintention de traiter les essais. Lune des raisons est quils peuvent sous-estimer lefficacité potentielle dun médicament. Par exemple, les premiers essais de prophylaxie pré-exposition au VIH chez les hommes gais ont montré que le traitement semblait relativement efficace... mais seulement chez les individus qui le prenaient régulièrement. Les résultats globaux montrés par lintention de traiter les modèles étaient beaucoup moins encourageants. Certaines personnes disent quun médicament ne fonctionne pas si les patients ne le prennent pas. Dautres disent quon ne peut pas juger un médicament si les patients ne le prennent pas tel que prescrit. Les deux côtés ont un point. Il ny a pas de réponse parfaite. Quelle analyse est la plus sensée à utiliser dépend quelque peu de la question.

Parfois, les scientifiques qui conçoivent initialement une étude pour lanalyse en intention de traiter finissent par analyser le traitement à la fois de cette façon et selon le protocole. (Pour une analyse par protocole, ils comparent les personnes qui ont réellement reçu le traitement tel que spécifié à celles qui ne lont pas fait, indépendamment de la randomisation.) Cela est généralement effectué lorsque lanalyse de lintention de traiter ne montre aucun effet ou aucun effet significatif, mais un certain effet est vu pour les personnes qui ont effectivement pris le traitement. Cependant, ce type danalyse sélective et post-hoc est mal vu par les statisticiens. Il peut fournir des résultats trompeurs pour plusieurs raisons. Lune de ces raisons est que ceux qui ont reçu le traitement peuvent être différents de ceux qui ne lont pas fait.

Lorsquune étude sur lintention de traiter est moins prometteuse que des études antérieures, observées de plus près, les scientifiques demandent souvent pourquoi. Cela peut être une tentative de sauver ce qui avait été considéré comme un traitement prometteur. Sil savère, par exemple, que les gens ne prennent pas de médicaments parce quils ont mauvais goût, ce problème pourrait être facilement résolu. Cependant, parfois, les résultats dessais plus petits ne peuvent tout simplement pas être reproduits dans une étude plus vaste, et les médecins ne sont jamais tout à fait sûrs de la raison.

La vérité est que les différences observées entre les premiers essais defficacité et les études dintention de traiter sont la raison même pour laquelle lintention de traiter les modèles est importante. Ce type détude cherche à combler lécart de compréhension entre le fonctionnement des médicaments dans les études de recherche et leur fonctionnement dans le monde réel. Cet écart peut être important.