РАИБ - рефрактерная анемия с избыточными бластами

Рефрактерная анемия с избытком бластов или РАИБ относится к нарушению кроветворных клеток. РАИБ является одним из семи типов таких расстройств или миелодиспластических синдромов (МДС), признанных классификацией Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), которая различает две категории РАИБ: РАИБ-1 и РАИБ-2.

Обе формы обычно имеют трудный прогноз: опубликованное среднее время выживания (теперь датированное) составляет от 9 до 16 месяцев. РАИБ также ассоциируется с повышенным риском прогрессирования острого миелоидного лейкоза - рака кроветворных клеток костного мозга.

Понимание RAEB, типа МДС

Миелодиспластический синдром или МДС относится к семейству редких заболеваний крови, при которых костный мозг не производит достаточно здоровых эритроцитов, лейкоцитов или тромбоцитов. РАИБ - это относительно распространенный тип МДС, и, к сожалению, это форма МДС с более высоким риском.

Как и другие формы МДС, РАИБ обычно поражает людей старше 50 лет, но может возникать и у более молодых людей, и его причина в настоящее время неизвестна.

Когда у человека есть форма MDS, такая как RAEB, костный мозг может производить много недоразвитых или незрелых клеток, которые часто имеют необычную форму, размер или внешний вид по сравнению со здоровыми. Эти ранние, юные версии клеток крови называются бластными клетками - термин, который довольно часто используется при обсуждении лейкемии. Действительно, сегодня многие ученые рассматривают МДС как форму рака крови и костного мозга.

Для этих расстройств использовались разные системы классификации. Система классификации ВОЗ пытается отсортировать типы МДС, обращая внимание на прогноз для данного расстройства. В настоящее время ВОЗ признает 7 типов МДС, и вместе на RAEB-1 и RAEB-2 приходится около 35-40 процентов всех случаев МДС.

• Рефрактерная цитопения с однолинейной дисплазией (RCUD)

• Рефрактерная анемия с кольцевидными сидеробластами (RARS)

• Рефрактерная цитопения с многолинейной дисплазией (RCMD)

• Рефрактерная анемия с избытком бластов-1 (РАИБ-1)

• Рефрактерная анемия с избытком бластов-2 (РАИБ-2)

• Миелодиспластический синдром неклассифицированный (МДС-У)

• Миелодиспластический синдром, связанный с изолированным del (5q)

Эти названия часто относятся к тому, как выглядят кровь и клетки костного мозга при исследовании под микроскопом. Однако последнее имя в приведенном выше списке определяется определенной мутацией или хромосомным изменением в генетическом материале кроветворных клеток костного мозга.

В случае РАИБ (обоих типов) название состоит из двух частей: рефрактерная анемия; и лишние взрывы. Анемия, как правило, - это недостаток здоровых эритроцитов. Рефрактерная анемия означает, что анемия не является следствием какой-либо из известных общих причин анемии и что анемия обычно корректируется только с помощью переливания крови. Когда у человека рефрактерная анемия и тесты показывают большее количество незрелых бластных клеток, чем обычно, это рефрактерная анемия с избытком бластов.

У человека с РАИБ также может быть низкое количество других клеток, образованных костным мозгом. Люди с РАИБ могут иметь рефрактерную анемию (низкий уровень эритроцитов), рефрактерную нейтропению (низкий уровень нейтрофилов), рефрактерную тромбоцитопению (низкий уровень тромбоцитов) или сочетание этих трех факторов.

RAEB - форма высокого риска МДС

Для пациентов с диагнозом МДС важно определить уровень риска. Некоторые формы МДС относятся к группе низкого риска, другие - к промежуточному, а третьи - к высокому риску. И RAEB, и RCMD считаются формами МДС с высоким риском. Тем не менее, не все пациенты с РАИБ имеют одинаковый прогноз. В игру вступают и другие факторы, такие как возраст, общее состояние здоровья, особенности заболевания и генетика вовлеченных костеобразующих клеток.

Диагностика

При подозрении на МДС следует выполнить биопсию костного мозга и аспирацию. Это включает в себя получение образцов костного мозга и отправку их в лабораторию для анализа и интерпретации.

Диагноз ставится на основании того, как клетки выглядят под микроскопом, как они окрашиваются различными наборами красителей и маркеров, которые предполагают использование антител в качестве меток, и, в случае более продвинутых подтипов МДС, то, что называется проточной цитометрией. . Проточная цитометрия - это метод, который позволяет идентифицировать клетки с определенными характеристиками и отсортировать их от большей популяции клеток в данном образце.

Типы

Обе формы (1 и 2) РАИБ связаны с риском прогрессирования острого миелоидного лейкоза (ОМЛ). Кроме того, пациент с МДС высокого риска, таким как РАИБ, может умереть от недостаточности костного мозга без прогрессирования до ОМЛ, и поэтому состояние часто опасно для жизни само по себе, без прогрессирования до лейкемии.

Терминология, связанная с RAEB

Классификация RAEB зависит от понимания нескольких терминов:

• Подсчет бластов костного мозга: берется образец вашего костного мозга и измеряется количество аномальных незрелых бластных клеток.

• Подсчет бластов периферической крови: с помощью иглы берется образец крови из вены и измеряется количество аномальных незрелых бластных клеток.

• Стержни Ауэра: это то, что врачи будут искать, когда увидят ваши взрывы под микроскопом. Хотя их называют «стержнями Ауэра», на самом деле они бывают разных форм и размеров. Они меньше ядра и находятся внутри цитоплазмы. Часто они имеют форму иглы с заостренными концами, но могут иметь форму запятой, ромбовидную или длинные и более прямоугольные.

На основании наличия или отсутствия вышеупомянутых выводов определяется, что у человека имеется РАИБ-1 или РАИБ-2, а именно:

Пациентам ставится диагноз RAEB-1, если у них либо (1) количество бластов в костном мозге составляло от 5 до 9 процентов от не менее 500 подсчитанных клеток, либо (2) количество периферических бластов составляло от 2 до 4 процентов от не менее 200 подсчитанных клеток, и (3) отсутствие стержней Ауэра. Наличие критерия 1 или 2 плюс 3 классифицирует случай MDS как RAEB-1.

Вероятность превращения RAEB-1 в острый миелоидный лейкоз оценивается примерно в 25 процентов.

Пациентам ставится диагноз RAEB-2, если у них либо (1) количество бластов в костном мозге составляет от 10 до 19 процентов от не менее 500 подсчитанных клеток, либо (2) количество периферических бластов составляет от 5 до 19 процентов от не менее 200 подсчитанных клеток, или (3) обнаруживаемые стержни Ауэра. Наличие критериев 1, 2 или 3 классифицирует случай MDS как RAEB-2.

Подсчитано, что вероятность превращения RAEB-2 в острый миелоидный лейкоз может составлять от 33 до 50 процентов.

Что такое РАЭБ-Т?

Вы можете встретить фразу «рефрактерная анемия с избыточным количеством бластов в трансформации» или RAEB-T. От этого термина фактически отказались в текущей классификации миелодиспластических синдромов ВОЗ.

Большинство пациентов, ранее принадлежавших к этой категории, теперь классифицируются как страдающие острым миелоидным лейкозом. В другой системе классификации, французско-американско-британской (классификация FAB), пациенты были отнесены к категории RAEB-T, если у них было либо (1) количество бластов костного мозга от 20 до 30 процентов, (2) количество периферических взрывов не менее 5 процентов, или (3), стержни Ауэра обнаруживаются, независимо от количества взрывов.

По-прежнему существуют некоторые разногласия относительно ценности категоризации RAEB-T как в системе FAB, отдельно от «AML-20-30», как в системе ВОЗ. В нескольких крупных клинических испытаниях, проведенных в последние годы, использовался термин RAEB-T, несмотря на изменения в системе классификации ВОЗ. Практический результат для пациентов и поставщиков медицинских услуг, по-видимому, заключается в том, что может быть важно знать, что существует пересекающаяся терминология, чтобы не упустить возможность зарегистрироваться в клиническом исследовании.

Как лечится RAEB?

Лечение РАИБ различается для разных сценариев. При принятии решения о лечении могут учитываться возраст и общее состояние здоровья человека. Пациенты с RAEB должны получать обновленную информацию об их прививках, а курильщиков с RAEB рекомендуется бросить курить. Признаки прогрессирования РАИБ включают частые инфекции, аномальные кровотечения, синяки и необходимость более частых переливаний крови.

Не всем пациентам с МДС требуется немедленное лечение, но пациенты с низкими симптомами (анемия, тромбоцитопения, нейтропения с рецидивирующими инфекциями) нуждаются в немедленном лечении, и это включает большинство пациентов с МДС высокого или очень высокого риска (включая RAEB-2, которая представляет собой самый высокий показатель. степень МДС с наихудшим прогнозом).

Практические рекомендации Национальной комплексной онкологической сети (NCCN) включают общее состояние здоровья и работоспособность человека, Международную прогностическую систему оценки (IPSS) и пересмотренные категории риска МДС IPSS (IPSS-R), а также другие характеристики заболевания, которые помогают принимать управленческие решения. Однако не существует единого подхода к лечению людей с РАИБ.

Обычно существует три категории лечения: поддерживающая терапия, терапия низкой интенсивности и терапия высокой интенсивности. Эти методы лечения описаны ниже:

• Поддерживающая терапия включает антибиотики при инфекциях и переливание эритроцитов и тромбоцитов при низком уровне симптомов.

• Терапия низкой интенсивности включает факторы роста клеток крови, другие агенты, такие как азацитидин и децитабин, иммуносупрессивную терапию и химиотерапию низкой интенсивности. Эти методы лечения могут проводиться амбулаторно и могут улучшить симптомы и качество жизни, но они не излечивают состояние.

• Терапия высокой интенсивности включает интенсивную комбинированную химиотерапию и аллогенную трансплантацию костного мозга. Эти методы лечения требуют госпитализации и сопряжены с риском возникновения опасных для жизни побочных эффектов, но они также могут улучшить показатели крови быстрее, чем менее интенсивная терапия, и могут изменить обычное течение заболевания. Только определенные люди являются кандидатами на лечение высокой интенсивности.

Для некоторых пациентов также возможны клинические испытания. Фактически, не так давно было проведено клиническое испытание, показывающее преимущества децитабина по сравнению с лучшей поддерживающей терапией у пожилых пациентов с анемией с избыточным количеством бластов в стадии трансформации (RAEBt).

Слово от Verywell

Если вам поставили диагноз RAEB-1, RAEB-2 или у вас есть другой тип МДС, который может считаться высокорисковым, поговорите со своей медицинской бригадой о возможных вариантах.

Для пациентов с МДС высокого риска азацитидин (5-АЗА, Видаза) и децитабин (Дакоген) - это два препарата, одобренных FDA для лечения МДС, которые может рассмотреть группа, отвечающая за ваше лечение. Эти препараты являются так называемыми гипометилирующими средствами.

Несколько консенсусных групп указали, что для МДС с более высоким риском необходимо немедленно начать аллогенную ТГСК (трансплантацию костного мозга) или терапию гипометилирующими агентами. Аллогенная ТГСК (трансплантация костного мозга от донора) - единственный потенциально излечивающий подход к МДС, но, к сожалению, это реальный вариант для очень небольшого числа пациентов из-за старшей возрастной группы, пораженной МДС, с сопутствующим хроническим здоровьем. условия и другие специфические для пациента факторы.