Прорыв в области дегенерации желтого пятна

Возрастная дегенерация желтого пятна (AMD) - самая частая причина слепоты в США. Состояние может присутствовать в двух формах, включая влажную AMD и сухую AMD. В настоящее время нет лекарства от AMD, и нет лечения сухой формы болезни (кроме профилактических мер).

Ученые прилагают все усилия, чтобы найти новые решения в виде прорывов в области дегенерации желтого пятна, новых методов лечения и новых исследований, которые могут помочь людям с AMD сохранить зрение как можно дольше.

Виды AMD

Сухая AMD и влажная AMD имеют разные характеристики.

Сухая AMD

Сухая AMD - наиболее частая форма заболевания; Это связано с наличием очень мелких желтых отложений, называемых друзами, которые врачи могут обнаружить при осмотре глаз.

Друзы присутствуют как нормальный элемент старения; но в драмах эти депозиты начинают расти (в размере и / или количестве). Это увеличение друзы может запустить процесс разрушения макулы (овальная желтоватая область около центра сетчатки).

Макула отвечает за четкое и прямое зрение.1 Сетчатка - это слой светочувствительных клеток, которые вызывают нервные импульсы, которые отправляются в зрительный нерв, а затем перемещаются в мозг, где формируются изображения.

По мере прогрессирования сухой ВМД друзы начинают расти и / или увеличиваться в количестве, и центральное зрение может постепенно ухудшаться из-за ухудшения макулы.

Мокрая AMD

Сухая AMD может перейти в влажную форму болезни. Влажная AMD включает аномальные кровеносные сосуды, которые начинают развиваться под сетчаткой. Влажная AMD часто очень быстро прогрессирует и может привести к потере зрения из-за отека или кровоизлияния этих незрелых кровеносных сосудов, что приводит к быстрому повреждению макулы.

Фазы клинических испытаний

Чтобы понять, где находится потенциальное новое лечение или лекарство с точки зрения вероятности того, что они станут доступными для потребителя, важно немного разобраться в медицинских исследованиях.

Новое лекарство или лечение должно успешно пройти несколько этапов клинических испытаний, прежде чем продукт может быть продан на рынок или продан населению. Есть несколько этапов медицинских исследований, 3 из которых включают:

• Фаза I: экспериментальное лечение или лекарство тестируется на ограниченном количестве людей (обычно от 20 до 80 участников исследования). Этот начальный этап направлен на проверку безопасности лекарств и выявление потенциальных побочных эффектов.

• Фаза II: после того, как лекарство или лечение признаны потенциально безопасными, они перейдут к фазе II тестирования, направленной на дальнейшее соблюдение уровня их безопасности. На этом этапе участвует большая группа (обычно от 100 до 300 участников исследования).

• Фаза III: после того, как лекарство или лечение признаны относительно безопасными и эффективными, они снова испытываются (в испытании фазы III), где ученые оценивают эффективность и безопасность по сравнению со стандартным лечением. На этом этапе участвует гораздо большая группа (от 1000 до 3000) участников исследования. После того, как лекарство или лечение проходят эту фазу, они подлежат оценке для утверждения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

• Фаза IV: после того, как новое лечение или лекарство получает одобрение FDA, оно снова испытывается в фазе IV испытания, целью которой является оценка его долгосрочной безопасности и эффективности у тех, кто принимает новое лекарство или получает новое лечение.

Новые методы лечения влажной ВМД

Если у вас возрастная дегенерация желтого пятна, вы можете быть взволнованы, узнав, что на горизонте есть несколько многообещающих новых лекарств и методов лечения.

По данным Американской академии офтальмологии, всего 20 лет назад, если у человека развилась влажная AMD, потеря зрения была неминуема.4 Но в 2005 году было предложено новаторское лечение под названием anti-VEGF (включая такие препараты, как Lucentis, Eylea и Avastin). , стал доступен.

Эти препараты против VEGF работают, чтобы остановить рост кровеносных сосудов, впоследствии контролируя утечку и замедляя повреждение макулы. По мнению экспертов, лечение очень эффективно для сохранения центрального зрения у людей с влажной ВМД.

Что такое препараты против VEGF?

Аббревиатура VEGF, обозначающая фактор роста эндотелия сосудов, представляет собой белок, который важен для роста и развития новых кровеносных сосудов. При введении в глаз препараты против VEGF помогают остановить рост этих новых аномальных кровеносных сосудов.

Возможно, основным недостатком современного лечения влажной ВМД является тот факт, что инъекции (вводимые непосредственно в заднюю часть глаза) препаратов против VEGF необходимо делать каждые четыре-шесть недель.

Сегодня есть надежда на новые типы лечения против VEGF, которые не нужно будет вводить так часто, как нынешний четырех-шестинедельный режим. Некоторые эксперты говорят, что некоторые методы лечения, разрабатываемые сегодня, могут даже вылечить болезнь.

Генная терапия сетчатки

Одно многообещающее новое лечение влажной AMD включает генную терапию сетчатки в качестве альтернативы ежемесячным инъекциям в глаза. Цель генной терапии состоит в том, чтобы использовать организм для создания собственного анти-VEGF путем внедрения безвредного вируса (называемого аденоассоциированным вирусом / AAV), несущего ген против VEGF, в ДНК человека.

В частности, для генной терапии RGX-314 требуется только одна инъекция, но она должна выполняться хирургическим путем. Этот препарат в настоящее время готовится ко второму этапу клинических исследований.

Исследования на RGX-314

Теперь, когда генная терапия сетчатки была одобрена FDA для других заболеваний сетчатки глаза (кроме AMD), этот тип лечения выглядит очень многообещающим для людей с AMD. RGX-314 потенциально может блокировать VEGF в течение многих лет после его введения; это, в свою очередь, поможет подавить развитие симптомов влажной ВМД, а именно незрелых кровеносных сосудов, по которым кровь попадает в сетчатку.

В клиническом исследовании фазы I / II с участием 42 человек 9 из 12 участников исследования не нуждались в каких-либо дополнительных инъекциях анти-VEGF в течение шести месяцев после одной инъекции RGX-314. Кроме того, в ходе исследования не наблюдалось побочных эффектов7.

АДВМ-022

Другой потенциально эффективный вид генной терапии может применяться в амбулаторных условиях (например, в кабинете врача). Эта терапия называется ADVM-022, и она также проходит фазу II клинических испытаний. По его оценкам, оба этих метода лечения (ADVM-022, а также RGX-314) могут быть доступны людям с влажной AMD всего через три года (примерно

Система доставки в порт

Система портовой доставки (PDS) - это очень маленькое (меньше рисового зерна) устройство, в котором могут храниться лекарства против VEGF. PDS имплантируется в глаз во время хирургической операции; он функционирует, чтобы обеспечить непрерывное высвобождение лекарства против VEFG в глаза.

Система доставки через порт может позволить людям с влажной AMD вообще избежать глазных инъекций. Процедура позволяет людям с влажной AMD прожить до двух лет без необходимости лечения.

Пополнить запас лекарства можно во время визита к врачу. Но процедура пополнения запаса лекарства немного сложнее, чем инъекции против VEGF, которые в настоящее время являются стандартным лечением влажной AMD.

Это новаторское лечение сейчас проходит третью фазу клинических испытаний и, возможно, станет доступным для использования потребителями в течение следующих трех лет (примерно к 2023 году) 4.

Исследование портовой системы доставки Луцентиса (ранибизумаба)

Рандомизированное контролируемое клиническое исследование фазы II 2019 года (считающееся золотым ярлыком медицинских исследований), опубликованное Американской академией офтальмологии, оценило безопасность и эффективность Port Delivery System с препаратом против VEGF Lucentis (ранибизумаб) для лечения влажной AMD. 8

Исследование показало, что PDS хорошо переносится и что у людей с возрастной AMD, PDS дает ответ, сравнимый с ежемесячными инъекциями анти-VEGF (ранибизумаб) в стекловидное тело (внутри задней части глаза).

«Было обнаружено, что PDS хорошо переносится и может снизить нагрузку на лечение [нагрузку на здравоохранение, вызванную хроническим заболеванием] при nAMD [возрастной AMD] при сохранении зрения», - пишут авторы исследования. Исследование лечения PDS (по состоянию на 2020 год) перешло в исследование III стадии.

Слезы

Глазные капли против VEGF для влажной AMD - еще один новый метод лечения AMD, который находится на начальных стадиях клинических испытаний, но еще не использовался на людях. Лечение апробировано на животных.

Как только лечебные глазные капли будут признаны достаточно безопасными для использования человеком, начнутся клинические испытания. Может потребоваться более 10 лет (примерно к 2030 году), чтобы глазные капли против VEGF от влажной ВМД стали доступны для использования потребителями.

Таблетки для приема внутрь

Таблетки против VEGF, которые можно принимать перорально (внутрь), могут стать доступными для населения в ближайшие пять лет (примерно к 2025 году). Форма лекарства в виде таблеток позволит людям с влажной AMD устранить или уменьшить частоту инъекций анти-VEGF.

Сейчас, на стадии II стадии клинических исследований, разработчики пероральных препаратов от влажной AMD пытаются устранить ошибки. У лекарства сейчас много побочных эффектов, таких как тошнота, судороги в ногах и изменения печени.

Как только лекарство будет признано безопасным и опасные побочные эффекты могут быть устранены, его можно будет рассматривать для потребления потребителем.

Инъекции против VEGF длительного действия

Фармацевтическая промышленность разрабатывает несколько новых препаратов против VEGF, направленных на снижение частоты инъекций. К ним относятся такие препараты, как Abicipar и Sunitinab, срок действия которых оценивается примерно от трех до пяти лет (с 2023 по 2025 год) до утверждения для использования потребителями.

Другой новый препарат, Беову, уже одобрен для использования в США. Срок действия инъекций Беову составляет до трех месяцев, и считается, что это инновационное лекарство более эффективно высыхает жидкость, которая скопилась в сетчатке из-за влажной ВМД.

Комбинированное лекарственное лечение

Новые комбинированные препараты для лечения AMD включают в себя уже имеющиеся на рынке комбинации препаратов для лечения AMD. Целью является комплексный подход к лечению, направленный на повышение эффективности лекарств и продление срока действия инъекций.

Одной из таких комбинаций является глазные капли для лечения глаукомы под названием Косопт (дорзоламид-тимолол), которые тестируются в сочетании с инъекциями против VEGF. Исследования показывают, что эти два препарата, когда их вводят вместе, могут помочь снизить уровень жидкости в сетчатке лучше, чем просто инъекции анти-VEGF, которые можно сделать в одиночку.

Лучевая терапия

Считается, что лучевая терапия, подобная типу лечения, обычно используемому для лечения рака, помогает замедлить рост аномальных кровеносных сосудов, вызванных влажной AMD. Считается, что лучевая терапия действует так же, как и при лечении рака. Это достигается за счет уничтожения быстрорастущих клеток.

Но до того, как лучевая терапия может рассматриваться как основной вариант лечения AMD, все же необходимо оценить долгосрочную безопасность. В Великобритании и Швейцарии доступны два типа лучевой терапии, и вскоре они будут протестированы в Соединенных Штатах. Ожидается, что клинические испытания начнутся в течение года (около 2021 года) 4.

Новые методы лечения сухой AMD

В большинстве случаев AMD связана с медленно развивающимся типом AMD, называемым сухой AMD. В настоящее время, по состоянию на 2020 год, нет доступных вариантов лечения сухой AMD, но в разработке находятся некоторые многообещающие новые методы лечения.

Лечение стволовыми клетками

Сегодня терапия стволовыми клетками набирает обороты для всех видов лечения, включая многие формы рака, а также сухую AMD. Цель терапии стволовыми клетками для AMD состоит в том, чтобы новые стволовые клетки смогли заменить клетки сетчатки, которые были повреждены или разрушены симптомами AMD.

Стволовые клетки часто вводятся в кровообращение организма через внутривенное вливание. Но исследователи работают над тем, как трансплантировать стволовые клетки прямо в глаза. Одна из стратегий заключается в помещении стволовых клеток в жидкую суспензию, которую можно вводить под сетчатку.

Хотя лечение ВМД стволовыми клетками изучается только в небольших клинических испытаниях, эксперты говорят, что этот режим лечения является многообещающим.4 Недостатком является то, что лечение стволовыми клетками может занять еще 10-15 лет (примерно в 2030 или 2035 году). чтобы быть доказанной эффективностью и безопасностью для потребителей.

Изучение лечения ВМД стволовыми клетками

Небольшое исследование с участием людей с влажной ВМД, опубликованное в Медицинском журнале Новой Англии, показало, что использование собственных стволовых клеток человека для замены поврежденных клеток сетчатки привело к сохранению остроты зрения в течение одного года после процедуры.

Авторы исследования писали: «Похоже, это указывает на то, что операция помогла остановить прогрессирование заболевания» .9 Хотя это исследование не показывает, что терапия стволовыми клетками эффективна при сухой ВМД, многие ученые уверены, что предстоящие исследования терапии стволовыми клетками при сухой ВМД AMD будет многообещающей.

Инъекции для сухой AMD

Apl-2 - это лекарство, которое можно вводить интравитреально (непосредственно в заднюю часть глаза), чтобы помочь замедлить развитие сухой AMD, защищая клетки сетчатки от разрушения. Это лечение находится на стадии III испытания и, как ожидается, будет доступно примерно через три-пять лет (примерно с 2023 по 2025 год) 4.

Другие возможные новые методы лечения сухой ВМД

Есть несколько других потенциально эффективных новых методов лечения сухой ВМД, в том числе:

• Oracea: пероральный антибиотик с противовоспалительными свойствами, он может быть доступен для людей на поздней стадии сухой AMD. Oracea в настоящее время проходит III фазу испытаний и может быть доступна уже в 2021 году.

• Метформин: препарат, который обычно назначают людям, страдающим диабетом, снижает риск развития ВМД. Это может быть связано с противовоспалительными свойствами метформина. С 2020 года метформин проходит II фазу испытаний.

Слово от Verywell

Ваш офтальмолог (или другой поставщик медицинских услуг) является экспертом, когда дело доходит до того, какой тип нового лечения AMD может вам подойти. Необходимо учитывать множество факторов, таких как тип ВМД, ваши симптомы, а также уровень прогрессирования заболевания и многое другое.

Кроме того, не существует единого лечения, не имеющего недостатков. Некоторые новые методы лечения могут иметь очень мало побочных эффектов, но критерии отбора пациентов (критерии, используемые для квалификации в качестве участника исследования) могут быть очень строгими (например, для хирургически имплантируемых телескопических линз). Другие методы лечения / лекарства могут иметь побочные эффекты.

В конце концов, важно оставаться открытым для новых возможностей, работая с вашей медицинской бригадой, чтобы найти для вас лучшее новое лечение AMD.