Понимание намерения обработать модели в медицинских исследованиях

При использовании в медицинских исследованиях фраза «намерение лечить» относится к типу дизайна исследования. В этом типе исследования ученые анализируют результаты своего исследования на основе того, что пациентам было сказано делать. Другими словами, врачи смотрят на результаты пациентов, основываясь на том, как их лечили, а не на том, что произошло на самом деле. Например, если человек, участвующий в исследовании, рандомизирован для прохождения лечения, но в конечном итоге получает операцию или вообще не получает лечения, его результаты все равно считаются частью группы лечения. В идеальном мире, конечно, намерение лечить и реальное лечение были бы одинаковыми. В реальном мире он сильно различается в зависимости от характера того, что изучается.

Почему используются эти модели

Намерение лечить модели используются по ряду причин. Самая большая из них заключается в том, что с практической точки зрения они просто имеют смысл. Ученые хотят знать, как лекарства или методы лечения будут работать в реальном мире. В реальном мире не все принимают лекарства по назначению. Не все в конечном итоге получают рекомендованную им операцию. Используя модель намерения лечить, ученые могут проанализировать, как лечение работает, в немного более реалистичном контексте. Намерение лечить открыто признает тот факт, что то, как лекарства работают в лаборатории, может иметь очень мало общего с тем, как они работают в полевых условиях. Фактически, одна из причин того, что многообещающие лекарства часто так разочаровывают, когда их выпускают, заключается в том, что люди не принимают их так, как в исследованиях. (Часто существуют и другие различия между пациентами из реального мира и пациентами-исследователями.)

Недостатки

Не всем людям нравится намерение лечить испытания. Одна из причин заключается в том, что они могут недооценивать потенциальную эффективность лекарства. Например, ранние испытания доконтактной профилактики ВИЧ у мужчин-геев показали, что лечение казалось относительно эффективным ... но только для людей, которые принимали его регулярно. Общие результаты, продемонстрированные намерением лечить модели, были намного менее обнадеживающими. Некоторые говорят, что лекарство не работает, если пациенты не принимают его. Другие говорят, что нельзя судить о лекарстве, если пациенты не принимают его по назначению. Обе стороны правы. Нет однозначного ответа. Какой анализ наиболее целесообразно использовать, в некоторой степени зависит от вопроса.

Иногда ученые, которые изначально разрабатывают исследование для анализа намерения лечить, в конечном итоге анализируют лечение как таким образом, так и по протоколу. (Для анализа по протоколу они сравнивают людей, которые фактически получали лечение, как указано, с теми, кто не получал, независимо от рандомизации.) Это обычно делается, когда анализ намерения лечить не показывает никакого эффекта или никакого значительного эффекта, но имеет некоторый эффект. виден для людей, которые действительно проходили лечение. Однако этот тип выборочного апостериорного анализа не одобряется статистиками. Это может привести к ошибочным результатам по нескольким причинам. Одна из таких причин заключается в том, что те, кто прошел лечение, могут отличаться от тех, кто не лечился.

Когда намерение лечить исследование менее многообещающе, чем более ранние, более тщательно наблюдаемые исследования, ученые часто спрашивают, почему. Это может быть попытка спасти то, что считалось многообещающим лечением. Если, например, выяснится, что люди не принимали лекарство из-за его неприятного вкуса, эту проблему можно легко решить. Однако иногда результаты небольших испытаний просто невозможно воспроизвести в более крупных исследованиях, и врачи никогда полностью не уверены в правильности результатов.

По правде говоря, различия, наблюдаемые между ранними исследованиями эффективности и исследованиями намерения лечить, являются самой важной причиной важности намерения лечить модели. Этот тип исследований направлен на устранение разрыва в понимании того, как наркотики работают в научных исследованиях, и как они работают в реальном мире. Этот разрыв может быть большим.