Comprensión de los modelos de intención de tratar en la investigación médica

Cuando se utiliza en estudios de investigación médica, la frase intención de tratar se refiere a un tipo de diseño de estudio. En este tipo de estudio, los científicos analizan los resultados de su estudio basándose en lo que se les dijo a los pacientes que hicieran. En otras palabras, los médicos observan los resultados de los pacientes en función de cómo se suponía que debían ser tratados, en lugar de lo que realmente sucedió. Por ejemplo, si una persona en un estudio es asignada al azar a un tratamiento médico pero termina recibiendo cirugía o ningún tratamiento, sus resultados aún se consideran parte del grupo de tratamiento médico. En un mundo ideal, por supuesto, la intención de tratar y el tratamiento real serían los mismos. En el mundo real, varía mucho, dependiendo de la naturaleza de lo que se esté estudiando.

Por qué se utilizan estos modelos

Los modelos por intención de tratar se utilizan por varias razones. El más importante es que, desde un punto de vista práctico, simplemente tienen sentido. Los científicos quieren saber cómo funcionarán los medicamentos o los tratamientos en el mundo real. En el mundo real, no todo el mundo toma los medicamentos según lo prescrito. No todo el mundo acaba recibiendo la cirugía recomendada. Al utilizar un modelo de intención de tratar, los científicos pueden analizar cómo funciona un tratamiento en un contexto un poco más realista. La intención de tratar reconoce explícitamente el hecho de que la forma en que funcionan los medicamentos en el laboratorio puede tener muy poco que ver con la forma en que funcionan en el campo. De hecho, una de las razones por las que los medicamentos prometedores a menudo son tan decepcionantes cuando se lanzan es que las personas no los toman como lo hacen en los estudios. (A menudo, también existen otras diferencias entre los pacientes del mundo real y los pacientes de investigación).

Inconvenientes

No a todas las personas les gusta la intención de tratar los ensayos. Una razón es que pueden subestimar la eficacia potencial de un medicamento. Por ejemplo, los primeros ensayos de profilaxis previa a la exposición para el VIH en hombres homosexuales mostraron que el tratamiento parecía relativamente eficaz ... pero solo en personas que lo tomaban con regularidad. Los resultados generales mostrados por los modelos de intención de tratar fueron mucho menos alentadores. Algunas personas dicen que un medicamento no funciona si los pacientes no lo toman. Otros dicen que no se puede juzgar un medicamento si los pacientes no lo toman según lo prescrito. Ambos lados tienen un punto. No hay una respuesta perfecta. Qué análisis tiene más sentido utilizar depende de alguna manera de la pregunta.

A veces, los científicos que inicialmente diseñan un estudio para el análisis por intención de tratar terminan analizando el tratamiento tanto de esa manera como por protocolo. (Para un análisis por protocolo, comparan a las personas que realmente recibieron el tratamiento según lo especificado con las que no, independientemente de la aleatorización). Esto generalmente se hace cuando el análisis por intención de tratar no muestra ningún efecto o ningún efecto significativo, pero sí algún efecto se ve para las personas que realmente tomaron el tratamiento. Sin embargo, los estadísticos desaprueban este tipo de análisis selectivo post-hoc. Puede proporcionar resultados engañosos por varias razones. Una de esas razones es que los que recibieron el tratamiento pueden ser diferentes de los que no lo recibieron.

Cuando un estudio de intención de tratar es menos prometedor que los estudios anteriores y más observados, los científicos a menudo preguntan por qué. Este puede ser un intento de salvar lo que se había considerado un tratamiento prometedor. Si resulta, por ejemplo, que la gente no estaba tomando un medicamento porque sabe mal, ese problema podría solucionarse fácilmente. Sin embargo, a veces los resultados de ensayos más pequeños simplemente no se pueden duplicar en un estudio más grande y los médicos nunca están completamente seguros de la razón.

La verdad es que las diferencias observadas entre los primeros ensayos de eficacia y los estudios de intención de tratar son la razón por la que los modelos de intención de tratar son importantes. Este tipo de estudio busca cerrar la brecha de comprensión entre cómo funcionan las drogas en los estudios de investigación y cómo funcionan en el mundo real. Esa brecha puede ser muy grande.